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飞碟探索2017年第12期  文章正文

基因疗法新希望:神经元靶向病毒

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  弗吉尼亚州森特维尔,一个3岁的女孩,名叫伊芙琳,一头红卷发,一脸甜蜜的笑容,穿着紧身衣随着法瑞尔·威廉姆斯的歌曲《快乐》蹦蹦跳跳。

  伊芙琳的姐姐约瑟芬15个月时就去世了,她患有ⅰ型脊髓性肌萎缩(sma1),这是一种遗传疾病,会逐渐使婴儿瘫痪。怀上伊芙琳也是意外,尽管她也有可能遭受这个不幸,但她的父母还是决定生下她。

  伊芙琳于2014年12月出生后不久,她的父母就从基因测试中了解到她也患有sma1。父亲米兰·维拉里尔说:“我们当时的想法就是,尽可能地给她爱,无论多长时间。”但是那天晚上,他们疯狂地在网上搜索,看到俄亥俄州有一个相关的临床试验,连忙发 ……阅读全文

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